干細胞技術：快車道上還需系好標準“安全帶”
目前，干細胞技術已經成為生物醫藥產業的熱點，是最具有轉化前景的研究領域之一。干細胞有什么作用？如何推動我國干細胞研究和應用的規范化、標準化？
日前，我國首個人源干細胞國家標準《生物樣本庫多能干細胞管理技術規范》（GB/T 42466-2023）（以下簡稱《規范》）正式發布。《規范》涵蓋了干細胞采集和接收、復蘇和培養、冷凍與儲存、質量控制等方面。這一國家標準的發布，標志著我國在干細胞樣本庫管理上有了標準技術支撐，對于干細胞技術的發展具有重要意義，也為干細胞領域后續相關標準的制定提供了先行示范。
“萬能細胞”有何作用
“干細胞是一種具有自我復制和多向分化潛能的細胞，可以參與細胞替代和組織再生。”中國科學院院士、金鳳實驗室主任、中國干細胞與再生醫學協同創新平臺理事長卞修武說，干細胞又被稱為“萬能細胞”。
干細胞的兩種特性就像孫悟空的兩樣本領。第一種就是一根毫毛一吹，就會變成另外一只一模一樣的猴子——干細胞具有相似的復制和再生能力，可以制造出與自身相同的細胞；第二種就是“七十二變”，干細胞可以改變自己的形態，分化成其他組織細胞。
根據細胞來源不同，干細胞可以分為胚胎干細胞、誘導多能干細胞和成體干細胞。干細胞在人體中一直存在，不過分化能力會隨年齡增大而減弱。
“我們的身體里有很多的干細胞，它們可以幫助我們的身體保持健康。在這個過程中，干細胞會一直成長，然后成熟、被替換。”卞修武表示。干細胞技術的研究與應用能幫助人類探索生命的奧秘，同時也對諸多疾病的治療、新型藥物的研發篩選等具有重要意義。
干細胞在臨床上有很大的應用價值，不過并不代表干細胞可以解決所有的問題。卞修武表示，現在有些疾病的病因并不明確，此外，目前對干細胞的研究還不夠深入。不同的疾病、不同的個體、不同的器官，所需要的干細胞也不同。
研究應用亟須建立統一標準
目前，干細胞研究是生命科學領域的前沿和熱點。我國的細胞治療發展時間較短，但勁頭十足。近年來，北京、上海、天津、深圳等地都在大力發展細胞治療產業。2022年，上海推出《上海市促進細胞治療科技創新與產業發展行動方案（2022—2024年）》，提出力爭到2024年上海細胞治療產業規模達到100億元；同年，深圳接連發布扶持生物醫藥產業發展的文件，將重點支持包括細胞治療藥物在內的產業集群高質量發展。
目前，我國干細胞產業鏈分為上中下游三個部分。處于上游的主要是干細胞采集與存儲企業；中游是干細胞增殖與藥物研發企業，主要從事技術研發工作；下游由開展干細胞醫療的機構組成，以三甲醫院為主。
目前臨床上應用成熟的干細胞治療疾病的方法，主要有應用造血干細胞移植治療血液系統疾病，其余的干細胞治療方法還處于從臨床前研究向臨床試驗和應用轉化階段。
“作為臨床醫生，我最關心的四個字是‘安全有效’。”中國科學院院士、首都醫科大學健康醫療大數據國家研究院院長王松靈表示，有了統一的干細胞標準，才能確保干細胞領域的新技術、新產品應用在患者身上時是安全有效的，藥物質量是恒定的，是遵循了相關規定、目標、條件產出的，避免對患者造成不良影響。
據了解，干細胞以及所屬的細胞制品由于其異質性、活性變化等特殊屬性，長期以來一直不被認為屬于藥物，在臨床應用上更是被認為難以規模化應用。
中國醫藥生物技術協會副理事長吳朝暉表示，由于來源不一、類型多樣、功能復雜，干細胞在制備工藝、質控手段、應用方式、適應癥選擇等方面差異較大，亟須建立統一標準，促進臨床研究和臨床試驗更好發展。
標準制定是產業發展的基本保證
對于干細胞等新興領域而言，技術發展往往比標準制定“快一步”。為減少監管空白，我國鼓勵具備相應能力的學會、協會、商會、聯合會等社會組織和產業技術聯盟，協調相關經營主體，共同制定滿足市場和創新需要的標準，增加標準的有效供給。
“對于干細胞這一新興領域，我們已擁有了團體標準和國際標準，目前缺少的就是國家標準。”中國細胞生物學會標準工作委員會主任、中國干細胞與再生醫學協同創新平臺標準工作組組長趙同標認為，“干細胞標準化的建設在我國干細胞轉化研究和應用的規范化方面起著重要作用。”
卞修武院士表示，此次發布的國家標準，一方面是讓科研人員和老百姓了解到干細胞領域需要標準，干細胞技術并不是可以任意使用的；另一方面是讓研發機構能主動對照標準去建設平臺和利用干細胞，保證干細胞技術安全有效。
“標準讓研究和應用有所參考，也是產業發展的基本保證。”中國科學院院士、昆明理工大學靈長類轉化醫學研究院院長季維智表示，當前，干細胞領域的標準制定還面臨很大挑戰。但隨著干細胞理論和技術研究的深入，相信會有更多新的標準出來，而現有的標準也將進一步完善，從而更好地推動這一前沿領域發展。
