干細(xì)胞治療有望實(shí)現(xiàn)“對(duì)癥下藥”
原標(biāo)題：干細(xì)胞治療有望實(shí)現(xiàn)“對(duì)癥下藥”
長(zhǎng)沙晚報(bào)全媒體記者 徐運(yùn)源 通訊員 李暢 劉敏 黎娟
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長(zhǎng)沙干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)工業(yè)技術(shù)研究院（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“工研院”）成立于2021年9月，由湖南源品細(xì)胞生物科技有限公司、長(zhǎng)沙市政府、長(zhǎng)沙經(jīng)開(kāi)區(qū)管委會(huì)、同濟(jì)大學(xué)聯(lián)合共建，為長(zhǎng)沙市十個(gè)重大科技創(chuàng)新標(biāo)志性項(xiàng)目之一。主要圍繞干細(xì)胞治療的細(xì)胞組學(xué)研究、細(xì)胞質(zhì)量評(píng)價(jià)體系研究、間充質(zhì)干細(xì)胞藥物研究與開(kāi)發(fā)、間充質(zhì)干細(xì)胞治療難治性疾病技術(shù)轉(zhuǎn)化研究、間充質(zhì)干細(xì)胞規(guī)模化制備工藝研究、免疫細(xì)胞治療腫瘤技術(shù)轉(zhuǎn)化研究等方向，打造再生醫(yī)學(xué)領(lǐng)域國(guó)內(nèi)領(lǐng)先的公共技術(shù)服務(wù)、共性技術(shù)創(chuàng)新、人才聚集與培育、技術(shù)轉(zhuǎn)化與孵化平臺(tái)。
干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)，屬于當(dāng)今生命科學(xué)最前沿領(lǐng)域。眾多臨床難治性疾病，未來(lái)都有望通過(guò)這一技術(shù)實(shí)現(xiàn)攻克。“我國(guó)干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)起始于2000年，經(jīng)過(guò)多年積累，干細(xì)胞技術(shù)轉(zhuǎn)化應(yīng)用一是以企業(yè)為主體走藥品注冊(cè)路線開(kāi)展臨床試驗(yàn)，二是以醫(yī)院為主體走技術(shù)路線開(kāi)展臨床研究。雖然相較國(guó)外，我國(guó)還沒(méi)有干細(xì)胞藥物上市，但目前兩條路線均有眾多研究項(xiàng)目在快速推進(jìn)，包括工研院獲批的干細(xì)胞治療糖尿病足創(chuàng)面項(xiàng)目，有的已經(jīng)進(jìn)入臨床試驗(yàn)二期，預(yù)計(jì)在2-3年內(nèi)就可實(shí)現(xiàn)重大突破，應(yīng)用于治療臨床難治性疾病。”近日，市科技局聯(lián)合長(zhǎng)沙晚報(bào)推出“探訪長(zhǎng)沙新型研發(fā)機(jī)構(gòu)系列報(bào)道”，記者在探訪工研院時(shí)副院長(zhǎng)鄭春兵博士介紹說(shuō)。
破解行業(yè)發(fā)展瓶頸，干細(xì)胞應(yīng)用步伐加快
干細(xì)胞被譽(yù)為細(xì)胞的“種子”，能通過(guò)增殖、自我復(fù)制和分化，恢復(fù)受損細(xì)胞和組織器官的功能。進(jìn)入人體內(nèi)，它們就好比微型維修工人，到受損的地方去再造新的骨頭、器官和神經(jīng)。
這樣一項(xiàng)顛覆性技術(shù)火了多年，為何卻一直不見(jiàn)落地應(yīng)用？鄭春兵介紹，雖然干細(xì)胞技術(shù)近年來(lái)發(fā)展迅速，但轉(zhuǎn)化應(yīng)用還存在著產(chǎn)品批量小、質(zhì)量不穩(wěn)定、臨床適應(yīng)癥選擇不精準(zhǔn)、轉(zhuǎn)化研究不規(guī)范等現(xiàn)實(shí)問(wèn)題，工研院瞄準(zhǔn)這些行業(yè)瓶頸制定了可行的技術(shù)攻關(guān)方案。
“干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)技術(shù)轉(zhuǎn)化需要經(jīng)歷基礎(chǔ)研究、轉(zhuǎn)化研究、臨床應(yīng)用三個(gè)階段，我們專(zhuān)注于從基礎(chǔ)到應(yīng)用之間的轉(zhuǎn)化研究，聚焦共性關(guān)鍵技術(shù)攻關(guān)，突破行業(yè)難點(diǎn)堵點(diǎn)，同時(shí)關(guān)注行業(yè)前瞻性技術(shù)的引進(jìn)吸收和硏究開(kāi)發(fā)。”鄭春兵說(shuō)。
干細(xì)胞的來(lái)源多樣，包括人體骨骼、脂肪、胎盤(pán)、臍帶等。不同疾病、不同個(gè)體，所使用的干細(xì)胞也不一樣。為了摸清干細(xì)胞的功能差異，工研院開(kāi)展了“不同組織來(lái)源間充質(zhì)干細(xì)胞多組學(xué)研究”。
根據(jù)前期成果，在治療不同疾病時(shí)，可以根據(jù)干細(xì)胞的功能特性進(jìn)行精準(zhǔn)匹配。“比如經(jīng)過(guò)大數(shù)據(jù)對(duì)比分析，我們發(fā)現(xiàn)羊膜間充質(zhì)干細(xì)胞通過(guò)分泌多種細(xì)胞因子，在治療卵巢功能減退方面，比其他來(lái)源干細(xì)胞效果更加明顯。”鄭春兵告訴記者。
基于這一基礎(chǔ)，工研院開(kāi)發(fā)了3款對(duì)癥治療卵巢早衰、膝骨關(guān)節(jié)炎、新冠肺炎的干細(xì)胞藥物，均已完成臨床前評(píng)價(jià)，今年有望進(jìn)入臨床試驗(yàn)階段。一旦臨床試驗(yàn)的安全有效性得到驗(yàn)證，有望在5年后實(shí)現(xiàn)批量上市，切實(shí)解決一些難治性疾病問(wèn)題。
未來(lái)，干細(xì)胞是做成普適的治療方式，還是昂貴的奢侈品？鄭春兵和團(tuán)隊(duì)目標(biāo)篤定。“干細(xì)胞藥物是一種有生命、活的生物制劑，其生產(chǎn)和制備環(huán)境條件嚴(yán)苛，傳統(tǒng)工藝一次最多生產(chǎn)三四十份。我們研發(fā)的細(xì)胞規(guī)模化制備工藝，可以實(shí)現(xiàn)產(chǎn)能至少提升10倍以上，減少人工操作的同時(shí)使得干細(xì)胞的質(zhì)量也更加穩(wěn)定。”他說(shuō)。
打開(kāi)行業(yè)監(jiān)管“盲盒”，干細(xì)胞從采到用全程可追溯
干細(xì)胞從采集、運(yùn)輸，到制備再到使用過(guò)程中，會(huì)不會(huì)存在數(shù)據(jù)篡改和造假？如何確保質(zhì)量可靠、安全有效？這是普通大眾關(guān)心的問(wèn)題，也是制約行業(yè)健康發(fā)展的瓶頸之一。
由于每一家企業(yè)都有自己的一套流程和標(biāo)準(zhǔn)，加之不能溯源和可視化管理，干細(xì)胞行業(yè)監(jiān)管曾經(jīng)就像一個(gè)“盲盒”。
而工研院正在將這一“盲盒”打開(kāi)，逐步實(shí)現(xiàn)透明化——基于防篡改、可信的區(qū)塊鏈技術(shù)，創(chuàng)新性建立了國(guó)內(nèi)首個(gè)細(xì)胞治療行業(yè)產(chǎn)業(yè)數(shù)字化平臺(tái)，實(shí)現(xiàn)了“采—運(yùn)—研—產(chǎn)—消”全流程無(wú)死角追溯。
在技術(shù)人員的操作下，記者看到，干細(xì)胞采集情況，運(yùn)輸箱的所在位置、溫度，細(xì)胞入庫(kù)情況，細(xì)胞培養(yǎng)室的溫濕度、塵埃粒子監(jiān)測(cè)數(shù)據(jù)，制劑出庫(kù)情況等，都可以實(shí)時(shí)顯示在平臺(tái)上。客戶甚至可以在手機(jī)上查看采集的干細(xì)胞進(jìn)展到了哪一步，是否處于規(guī)范狀態(tài)中。
“從醫(yī)院采集、實(shí)驗(yàn)室提取、工廠存儲(chǔ)再到用戶使用，中間每個(gè)環(huán)節(jié)都會(huì)產(chǎn)生數(shù)據(jù)，這些數(shù)據(jù)經(jīng)過(guò)驗(yàn)證添加至區(qū)塊鏈，會(huì)永久地存儲(chǔ)起來(lái)，能夠?qū)φ麄€(gè)流程實(shí)現(xiàn)可追溯。”工研院信息技術(shù)總監(jiān)肖萬(wàn)賢說(shuō)，該平臺(tái)不僅有利于規(guī)范研發(fā)與生產(chǎn)活動(dòng)、保障細(xì)胞產(chǎn)品質(zhì)量，也有利于政府對(duì)行業(yè)的監(jiān)管，從而極大促進(jìn)干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)的發(fā)展。目前已完成5項(xiàng)標(biāo)準(zhǔn)制定，正在向全國(guó)進(jìn)行推廣。
生物醫(yī)藥是新一輪科技革命和競(jìng)爭(zhēng)的焦點(diǎn)賽道，長(zhǎng)沙具有良好的基礎(chǔ)研究、臨床研究資源和產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)，2022年總產(chǎn)值達(dá)到1700億元。工研院共建單位同濟(jì)大學(xué)在干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)研究領(lǐng)域一直處于國(guó)內(nèi)國(guó)際領(lǐng)先地位。
對(duì)于未來(lái)，鄭春兵滿懷期待：“我們將致力于干細(xì)胞行業(yè)技術(shù)標(biāo)準(zhǔn)的建立，并聯(lián)合標(biāo)準(zhǔn)化組織和行業(yè)協(xié)會(huì)，推進(jìn)干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)向大規(guī)模、低成本、可復(fù)制、高質(zhì)量、數(shù)字化的先進(jìn)制造業(yè)發(fā)展。”
新愿景
“黨的二十大報(bào)告提出，要堅(jiān)持‘四個(gè)面向’，加快實(shí)現(xiàn)高水平科技自立自強(qiáng)。這為生物醫(yī)藥這一戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)的發(fā)展提出了明確要求，我們深感責(zé)任重大，但同時(shí)也滿懷信心。希望通過(guò)政府引導(dǎo)、資源整合、體系創(chuàng)新，將工研院著力打造成為國(guó)內(nèi)領(lǐng)先的干細(xì)胞藥物研發(fā)與生產(chǎn)公共服務(wù)平臺(tái)，引進(jìn)和培育創(chuàng)新人才，大幅提升創(chuàng)新能力，以帶動(dòng)我省干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)產(chǎn)業(yè)協(xié)同發(fā)展和整體實(shí)力的提升。”
——長(zhǎng)沙干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)工業(yè)技術(shù)研究院院長(zhǎng) 薛志剛
探訪長(zhǎng)沙新型研發(fā)機(jī)構(gòu)系列報(bào)道5
