干細胞治療有望實現“對癥下藥”
原標題：干細胞治療有望實現“對癥下藥”
長沙晚報全媒體記者 徐運源 通訊員 李暢 劉敏 黎娟
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長沙干細胞與再生醫(yī)學工業(yè)技術研究院（以下簡稱“工研院”）成立于2021年9月，由湖南源品細胞生物科技有限公司、長沙市政府、長沙經開區(qū)管委會、同濟大學聯合共建，為長沙市十個重大科技創(chuàng)新標志性項目之一。主要圍繞干細胞治療的細胞組學研究、細胞質量評價體系研究、間充質干細胞藥物研究與開發(fā)、間充質干細胞治療難治性疾病技術轉化研究、間充質干細胞規(guī)?；苽涔に囇芯?、免疫細胞治療腫瘤技術轉化研究等方向，打造再生醫(yī)學領域國內領先的公共技術服務、共性技術創(chuàng)新、人才聚集與培育、技術轉化與孵化平臺。
干細胞與再生醫(yī)學，屬于當今生命科學最前沿領域。眾多臨床難治性疾病，未來都有望通過這一技術實現攻克?！拔覈杉毎c再生醫(yī)學產業(yè)起始于2000年，經過多年積累，干細胞技術轉化應用一是以企業(yè)為主體走藥品注冊路線開展臨床試驗，二是以醫(yī)院為主體走技術路線開展臨床研究。雖然相較國外，我國還沒有干細胞藥物上市，但目前兩條路線均有眾多研究項目在快速推進，包括工研院獲批的干細胞治療糖尿病足創(chuàng)面項目，有的已經進入臨床試驗二期，預計在2-3年內就可實現重大突破，應用于治療臨床難治性疾病?！苯?，市科技局聯合長沙晚報推出“探訪長沙新型研發(fā)機構系列報道”，記者在探訪工研院時副院長鄭春兵博士介紹說。
破解行業(yè)發(fā)展瓶頸，干細胞應用步伐加快
干細胞被譽為細胞的“種子”，能通過增殖、自我復制和分化，恢復受損細胞和組織器官的功能。進入人體內，它們就好比微型維修工人，到受損的地方去再造新的骨頭、器官和神經。
這樣一項顛覆性技術火了多年，為何卻一直不見落地應用？鄭春兵介紹，雖然干細胞技術近年來發(fā)展迅速，但轉化應用還存在著產品批量小、質量不穩(wěn)定、臨床適應癥選擇不精準、轉化研究不規(guī)范等現實問題，工研院瞄準這些行業(yè)瓶頸制定了可行的技術攻關方案。
“干細胞與再生醫(yī)學技術轉化需要經歷基礎研究、轉化研究、臨床應用三個階段，我們專注于從基礎到應用之間的轉化研究，聚焦共性關鍵技術攻關，突破行業(yè)難點堵點，同時關注行業(yè)前瞻性技術的引進吸收和硏究開發(fā)。”鄭春兵說。
干細胞的來源多樣，包括人體骨骼、脂肪、胎盤、臍帶等。不同疾病、不同個體，所使用的干細胞也不一樣。為了摸清干細胞的功能差異，工研院開展了“不同組織來源間充質干細胞多組學研究”。
根據前期成果，在治療不同疾病時，可以根據干細胞的功能特性進行精準匹配?！氨热缃涍^大數據對比分析，我們發(fā)現羊膜間充質干細胞通過分泌多種細胞因子，在治療卵巢功能減退方面，比其他來源干細胞效果更加明顯?！编嵈罕嬖V記者。
基于這一基礎，工研院開發(fā)了3款對癥治療卵巢早衰、膝骨關節(jié)炎、新冠肺炎的干細胞藥物，均已完成臨床前評價，今年有望進入臨床試驗階段。一旦臨床試驗的安全有效性得到驗證，有望在5年后實現批量上市，切實解決一些難治性疾病問題。
未來，干細胞是做成普適的治療方式，還是昂貴的奢侈品？鄭春兵和團隊目標篤定?！案杉毎幬锸且环N有生命、活的生物制劑，其生產和制備環(huán)境條件嚴苛，傳統工藝一次最多生產三四十份。我們研發(fā)的細胞規(guī)模化制備工藝，可以實現產能至少提升10倍以上，減少人工操作的同時使得干細胞的質量也更加穩(wěn)定?！彼f。
打開行業(yè)監(jiān)管“盲盒”，干細胞從采到用全程可追溯
干細胞從采集、運輸，到制備再到使用過程中，會不會存在數據篡改和造假？如何確保質量可靠、安全有效？這是普通大眾關心的問題，也是制約行業(yè)健康發(fā)展的瓶頸之一。
由于每一家企業(yè)都有自己的一套流程和標準，加之不能溯源和可視化管理，干細胞行業(yè)監(jiān)管曾經就像一個“盲盒”。
而工研院正在將這一“盲盒”打開，逐步實現透明化——基于防篡改、可信的區(qū)塊鏈技術，創(chuàng)新性建立了國內首個細胞治療行業(yè)產業(yè)數字化平臺，實現了“采—運—研—產—消”全流程無死角追溯。
在技術人員的操作下，記者看到，干細胞采集情況，運輸箱的所在位置、溫度，細胞入庫情況，細胞培養(yǎng)室的溫濕度、塵埃粒子監(jiān)測數據，制劑出庫情況等，都可以實時顯示在平臺上?？蛻羯踔量梢栽谑謾C上查看采集的干細胞進展到了哪一步，是否處于規(guī)范狀態(tài)中。
“從醫(yī)院采集、實驗室提取、工廠存儲再到用戶使用，中間每個環(huán)節(jié)都會產生數據，這些數據經過驗證添加至區(qū)塊鏈，會永久地存儲起來，能夠對整個流程實現可追溯?！惫ぱ性盒畔⒓夹g總監(jiān)肖萬賢說，該平臺不僅有利于規(guī)范研發(fā)與生產活動、保障細胞產品質量，也有利于政府對行業(yè)的監(jiān)管，從而極大促進干細胞與再生醫(yī)學產業(yè)的發(fā)展。目前已完成5項標準制定，正在向全國進行推廣。
生物醫(yī)藥是新一輪科技革命和競爭的焦點賽道，長沙具有良好的基礎研究、臨床研究資源和產業(yè)基礎，2022年總產值達到1700億元。工研院共建單位同濟大學在干細胞與再生醫(yī)學研究領域一直處于國內國際領先地位。
對于未來，鄭春兵滿懷期待：“我們將致力于干細胞行業(yè)技術標準的建立，并聯合標準化組織和行業(yè)協會，推進干細胞產業(yè)向大規(guī)模、低成本、可復制、高質量、數字化的先進制造業(yè)發(fā)展?！?/p>
新愿景
“黨的二十大報告提出，要堅持‘四個面向’，加快實現高水平科技自立自強。這為生物醫(yī)藥這一戰(zhàn)略性新興產業(yè)的發(fā)展提出了明確要求，我們深感責任重大，但同時也滿懷信心。希望通過政府引導、資源整合、體系創(chuàng)新，將工研院著力打造成為國內領先的干細胞藥物研發(fā)與生產公共服務平臺，引進和培育創(chuàng)新人才，大幅提升創(chuàng)新能力，以帶動我省干細胞與再生醫(yī)學產業(yè)協同發(fā)展和整體實力的提升。”
——長沙干細胞與再生醫(yī)學工業(yè)技術研究院院長 薛志剛
探訪長沙新型研發(fā)機構系列報道5
