國內首款治療中、重度潰瘍性結腸炎的人臍帶間充質干細胞注射液再獲新進展,完成臨床IA期并獲得臨床試驗報告。

潰瘍性結腸炎是一種由免疫紊亂介導而造成的腸道慢性非特異性炎癥性疾病，隨著病程延長，癌變發生率迅速增加。近年來，潰瘍性結腸炎發生率逐年上升，發病年齡趨于年輕化，但傳統的治療方案對部分患者效果欠佳。間充質干細胞是一種具有強大自我更新、多向分化、低免疫原性和調節免疫功能的細胞，相關的動物和臨床研究表明，間充質干細胞治療潰瘍性結腸炎安全有效。

據媒體報道，3月10日上午,由青島奧克生物開發有限公司申辦的臨床試驗項目“人臍帶間充質干細胞注射液用于中、重度潰瘍性結腸炎患者的I期臨床試驗 ”召開IA期總結會,會議由奧克生物主辦,青島高新區管委相關負責人,市工業和信息化局生物醫藥產業處處長劉莉,市場監督管理局藥品使用處處長朱建芬,市衛生健康委員會規劃發展和信息化處處長劉湘琴,青島大學附屬醫院院長李環廷、消化科主任田字彬教授、機構辦主任曹玉教授、丁雪麗教授,青島大學附屬醫院醫學研究中心王立生教授,北京大學第三醫院副院長丁士剛教授、顧芳教授,青島科技大學張偉教授,北京新領先醫藥科技劉昆副總裁、醫學總監朱浩彬博士等領導專家參會。

干細胞新藥臨床試驗安全性耐受性良好,免疫原性低

據悉,此款人臍帶間充質干細胞注射液是目前國內首款用于治療潰瘍性結腸炎的人臍帶間充質干細胞創新藥,也是山東省唯一獲批進入臨床試驗的干細胞創新藥。

此款新藥在潰瘍性結腸炎患者體內可定向的遷移至結腸部位,通過產生IDO、PEG2等免疫調節因子,抑制人體內過度的炎癥反應,同時可分泌VEGF、EGFR等細胞因子,修復受損腸粘膜上皮細胞,對局部損傷起到更好的修復作用。

本次臨床試驗結果顯示達到預期臨床效果,在方案擬定的劑量范圍內,臍帶間充質干細胞注射液在受試者中安全性耐受性良好,免疫原性低。臍帶間充質干細胞注射液 在給藥后可顯著緩解患者炎癥癥狀,隨著劑量的增加,對炎癥的改善作用更明顯。目前,本臨床試驗已完成臨床IA期,IB期即將于4月份開展,預計下半年將會開啟臨床Ⅱ期試驗。

這款新藥的申辦方青島奧克生物開發有限公司于2003年成立,獲得多項專利及重大科技課題的提報。2009年經山東省衛生廳批準成立“山東省人類臍帶間充質干細胞庫”,是我國首家通過國際質量管理體系ISO9001認證的臍帶間充質干細胞庫。2016年1月經青島市發改委、青島市食藥監、青島市衛計委及青島市科技局批準建設青島(奧克)區域細胞制備中心。2019年通過了中國醫藥生物技術協會組織的現場審核,并頒發了《干細胞制劑制備質量管理合格證書》。2020年干細胞創新藥獲得CDE臨床許可批件。20年的發展歷程,始終專注于間充質干細胞領域,致力于將細胞制品更快更好的推向臨床,讓更多得患者受益!

關于潰瘍性結腸炎

潰瘍性結腸炎是炎癥性腸病的一種，其發病率逐年上升，發病年齡趨于年輕化，已成為一種全球性疾病。中國潰瘍性結腸炎年發病率為 1.18/10 萬人，北方地區潰瘍性結腸炎患者的平均診斷年齡為 48.9 歲，性別差異不明顯 。

隨著病程延長，10 年復發率高達 70%-80%，診斷后的 5 年和 10 年結腸累積切除率為 10%-15%，癌變發生率比一般人群高 5%- 10%，病程超過 35 年者的癌變率可達 30%。

傳統的治療方法主要包括 5- 氨基水楊酸、糖皮質激素、免疫抑制劑、生物制劑、外科手術、中醫中藥治療。藥物治療對部分患者效果欠佳且不良反應大：5-氨基水楊酸可導致肝腎功能損傷、急性胰腺炎；糖皮質激素引起生殖毒性、腎上腺皮質功能不全、骨質疏松、白內障、痤瘡、高血壓、高血糖、體質量增加等，此外還可降低機體免疫力，增加機會性感染的概率；免疫抑制劑可引起骨髓抑制、脫發，使患者對細菌、真菌、病毒的易感性增加，研究發現 1/4 的患者因無法耐受免疫抑制劑的不良反應而停用；外科手術明顯降低患者的生活質量。這些治療方法難以徹底治愈潰瘍性結腸炎，還給患者的生理和心理帶來極大的影響。

近年來，國家陸續頒布了一系列政策鼓勵干細胞研究和臨床轉化應用。間充質干細胞是一種多功能干細胞，不表達主要組織相容性復合體Ⅱ類分子，具有低免疫原性，可分泌細胞因子和外泌體雙向調節免疫功能，促進組織的損傷和修復。隨著對間充質干細胞特性、功能和臨床研究的深入，間充質干細胞將作為“種子”細胞被廣泛應用到臨床疾病的治療領域。國際上已有干細胞治療克羅恩病的 3 期隨機雙盲對照的文獻報道 ，結果顯示使用間充質干細胞治療克羅恩病，其緩解率明顯增加。

往期回顧，點擊鏈接，更多分享：

間充質干細胞外泌體的臨床應用系列：

NK細胞在腫瘤免疫治療中的應用系列：

間充質干細胞在整形美容領域的應用系列：

臍帶間充質干細胞臨床應用系列

干細胞及衍生物在皮膚抗衰中的應用系列：

說明：本文案例均摘錄于文獻或媒體，僅用于科普相關知識，不作為醫療建議