他們希望一次性療法可以讓數(shù)百萬(wàn)人重新控制自己的身體。3月11日瑞典隆德大學(xué)對(duì)外宣布，一種新的帕金森氏病干細(xì)胞療法剛剛首次用于人體，如果它如預(yù)期般有效，它可能會(huì)徹底改變醫(yī)生治療這種疾病的方式。

“也許有一種我們可以為患者提供的治療方法……在疾病開(kāi)始時(shí)，就像一次性治療一樣，這將持續(xù)患者的余生，并有可能減少患者的藥物治療需要，”瑞典隆德大學(xué)的首席研究員 Gesine Paul-Visse說(shuō)。

估計(jì)全球有 850 萬(wàn)人患有帕金森氏癥，這是一種進(jìn)行性神經(jīng)退行性疾病，由產(chǎn)生化學(xué)多巴胺的大腦神經(jīng)元缺失引起，多巴胺有助于協(xié)調(diào)運(yùn)動(dòng)。

多巴胺缺乏會(huì)導(dǎo)致帕金森癥的標(biāo)志性癥狀，包括震顫、僵硬和協(xié)調(diào)能力受損。藥物可以增加多巴胺水平，但它們也會(huì)引起副作用，干擾其他藥物，并隨著時(shí)間的推移變得不那么有效。

圖片來(lái)源：瑞典隆德大學(xué) 2023年3月11日，科學(xué)家將干細(xì)胞注入帕金森病患者的大腦

理論上，誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的使用將使我們能夠制造出無(wú)限量的多巴胺神經(jīng)元。

 Paul-Visse 和她在瑞典和英國(guó)的合作者不依賴(lài)藥物，而是希望使用誘導(dǎo)多能干細(xì)胞真正取代帕金森病患者大腦中產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)細(xì)胞，干細(xì)胞可以發(fā)育成幾乎任何類(lèi)型的細(xì)胞身體。

對(duì)于他們的療法 STEM-PD，研究人員將來(lái)自捐贈(zèng)的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞編程為多巴胺神經(jīng)細(xì)胞。當(dāng)移植到帕金森氏癥嚙齒動(dòng)物模型的大腦中時(shí)，細(xì)胞如期發(fā)育，動(dòng)物的運(yùn)動(dòng)癥狀得到逆轉(zhuǎn)。

研究人員現(xiàn)在首次對(duì)一個(gè)人進(jìn)行了這種治療，到他們新推出的 STEM-PD 試驗(yàn)結(jié)束時(shí)，八名患有中度帕金森氏癥的人將接受這種治療。

展望未來(lái)，該試驗(yàn)的主要目標(biāo)是評(píng)估 STEM-PD 的安全性，但研究人員還將研究該療法是否能改善癥狀、減少藥物需求或?qū)е滦碌亩喟桶樊a(chǎn)生神經(jīng)元在大腦中的發(fā)育大腦。

不過(guò)，治療的效果不會(huì)馬上顯現(xiàn)出來(lái)。

“我們正在移植的這些細(xì)胞實(shí)際上是不成熟的，因此它們需要一些時(shí)間才能在成人大腦中成熟，這至少需要一年，甚至更長(zhǎng)的時(shí)間，”P(pán)aul-Visse 說(shuō)。“所以我們預(yù)計(jì)在一年內(nèi)不會(huì)看到任何變化。”

在動(dòng)物身上起作用的治療通常不會(huì)轉(zhuǎn)化為人類(lèi)，但如果 STEM-PD 被證明是安全有效的，那么考慮到干細(xì)胞可以無(wú)限次復(fù)制，其影響可能是巨大的。

“從理論上講，誘導(dǎo)多能干細(xì)胞的使用將使我們能夠制造無(wú)限量的多巴胺神經(jīng)元，從而為廣泛的患者群體開(kāi)辟了生產(chǎn)這種療法的前景，”劍橋大學(xué)的臨床負(fù)責(zé)人 Roger Barker說(shuō)。“這可能會(huì)改變我們治療帕金森病的方式。”

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