Cell：重磅！全球首位女性艾滋病患者或已被治愈，特殊干細(xì)胞移植
艾滋病（HIV），由人類免疫缺陷病毒引起的獲得性免疫缺陷綜合征，1982年定名，是當(dāng)前最棘手的醫(yī)學(xué)難題之一，根據(jù)世衛(wèi)組織和聯(lián)合國艾滋病規(guī)劃署的估計，全世界每年新發(fā)病例超180萬例。在中國，每年因此病死亡人數(shù)超3萬人，目前沒有疫苗可以預(yù)防，也沒有治愈這種疾病的有效藥物或方法。
艾滋病主要通過血液和體液傳播，如進(jìn)行不潔性行為、母嬰傳播以及注射毒品和不潔血制品等。由于HIV攻擊人體的免疫細(xì)胞，故可使患者逐漸喪失免疫功能，患者普遍死于各種繼發(fā)感染或惡性腫瘤。因此艾滋病具有很強(qiáng)的危害性。
2023年3月17日，美國威爾康奈爾醫(yī)學(xué)院的研究人員在Cell期刊上發(fā)表了一篇題為"HIV-1 remission and possible cure in a woman after haplo-cord blood transplant"的研究論文。
該研究顯示，來自臍帶血的特殊干細(xì)胞移植很可能治愈了一名紐約女性患者的白血病和HIV，這是首次成功治療的女性艾滋病患者。
該患者是繼倫敦病人、柏林病人、杜塞爾多夫病人之后，第四例獲發(fā)表的艾滋病治愈病例，他們都是因為接受了特殊的干細(xì)胞移植而治愈的患者。
圖1 研究成果（圖源：[1]）干細(xì)胞移植，是一種用于治療某些癌癥的方法，如白血病，通過從供體轉(zhuǎn)移未成熟的血細(xì)胞來重新填充受體的骨髓。CCR5是HIV病毒入侵和感染人類細(xì)胞的受體，CCR5 Δ32/Δ32 基因突變后，細(xì)胞缺乏CCR5受體，HIV病毒也就無法感染。
在該研究中，患者是一名中年混血女性，在診斷為急性HIV-1感染并接受抗逆轉(zhuǎn)錄病毒治療4年后患上了急性髓系白血病。
2017年，患者接受了具有CCR5 Δ32/Δ32基因突變的臍帶血干細(xì)胞移植以治療白血病，隨后急性髓系白血病得到緩解。
在移植后55個月時，她仍保持無癌狀態(tài)，且CCR5 Δ32/Δ32臍帶供體細(xì)胞具有100%的嵌合性。此外，所有臨床實驗室檢測均顯示無法檢測到HIV RNA水平，這表明病情緩解，可能治愈HIV-1。
經(jīng)過患者同意，患者選擇在移植后37個月中斷她的抗逆轉(zhuǎn)錄病毒治療方案，HIV-1 RNA水平在抗逆轉(zhuǎn)錄病毒治療中斷后18個月仍未檢測到，預(yù)示著HIV-1緩解和可能的HIV-1治愈。
圖2 Graphical abstract（圖源：[1]）研究人員表示，在不接受抗逆轉(zhuǎn)錄病毒治療的情況下，移植后沒有可檢測到循環(huán)復(fù)制能力強(qiáng)的病毒。在抗逆轉(zhuǎn)錄病毒療法中斷前的多個點在血漿中檢測到抗逆轉(zhuǎn)錄病毒，但在抗逆轉(zhuǎn)錄酶療法中斷后沒有檢測到，這證實了無抗逆轉(zhuǎn)錄病毒的HIV-1緩解和可能治愈。
研究作者表示，該方法擴(kuò)大了潛在患者的范圍，他們主張全線建立臍帶血庫，鼓勵捐獻(xiàn)，然后對捐獻(xiàn)的血液進(jìn)行CCR5Δ32突變檢測。
責(zé)編|木子久
