自體移植治再障異體移植救罕見病

廣州日報訊 （全媒體記者何雪華 通訊員張映雪、莊杏枚）盡管臍帶血的儲存與應用已經運行了十幾年，但臍帶血是否真有用、存不存、捐不捐……一代一代父母都在糾結。醫學界卻從不因爭議而停止向前。正如著名兒科專家、中山大學孫逸仙紀念醫院兒科主任方建培教授所說，不再討論“有沒有用”，而是不斷探索“怎么用好”。日前在穗舉行的第一屆廣東省臍帶血大會上，廣州、上海的名院醫學團隊同時發布了自體、異體臍血造血干細胞的最新應用進展，醫學專家們因為臍血已不局限于治療血液系統、免疫系統疾病，擴展到神經系統等其他疾病而歡欣鼓舞。

高燒不退

一查是再障貧血

去年4月，2歲的多多（化名）突然開始一直生病，咳嗽、高燒不退，在鎮醫院當感冒看了一周，沒有好轉；后來發現多多身上有出血點，一檢查血常規，發現大問題，隨后證實是免疫性全血細胞減少癥，這正是再生障礙性貧血的一種。

確診后多多爸爸曾先生帶著孩子輾轉多家醫院看病。后來，方建培教授接診到了多多，得知多多有保存臍帶血，建議給多多進行自體臍血造血干細胞移植治療。

讓多多父母沒想到的是，那么少的臍血，竟然真能對付再障。“4月那時，多多的狀況已經很差，血小板僅個位數，骨髓活檢發現60%是非造血組織，還在纖維增生……”曾先生說，多多骨髓從無巨核細胞到有，到開始自己造血，天天在進步，如今10個月過去，血象逐漸恢復了。醫生說3歲的多多已經與正常孩子無異。

自體臍血治再障

安全有效

中山大學孫逸仙紀念醫院兒科團隊分享了三個自體臍血造血干細胞移植治療兒童再障的案例，省婦幼保健協會臍帶血應用專委會常委黃科教授指出，團隊研究發現，在排除先天性骨髓衰竭因素，即孩子是獲得性免疫機制導致的再障貧血，自體臍帶血造血干細胞移植或治療，是安全有效的辦法。

在披露的三例自體移植里，造血干細胞、免疫細胞、血漿因子等，都對治療發揮了免疫、造血重建與輔助作用。同時，自體移植沒有排異，不需要服用抗排斥藥，所以自體臍血移植費用相對較低。

方建培特別提醒：目前造血干細胞來源是骨髓、外周血和臍帶血，其他干細胞屬于臨床研究的范疇，而不是臨床應用，且應該在有資質的醫院中進行臨床研究。

異體臍血救治罕見病

總生存率達74.5%

2018年國家發布的首批罕見病名錄里，罕見病多達124種。以中國約14億基數計, 每種罕見病的患病人數約為2800人；以目前國際上公認6000種罕見病為基數，中國罕見病總患病人口約為1680萬。

“其實很多罕見病可通過干細胞移植來治療，而不僅僅依賴‘孤兒藥’”，上海復旦大學附屬兒科醫院副院長、血液科學科帶頭人翟曉文教授指出，比如據上海市主要罕見病名錄（2016年版）顯示，在公布的56種罕見病中，有19種（34%）罕見病需要干細胞移植根治。

臍帶造血干細胞有著多項分化潛能、CD34 造血干細胞、有核細胞等，可重建造血系統、免疫系統。翟曉文分享了該院團隊在異體臍血造血干細胞移植根治兒童原發性免疫缺陷病、早發型炎癥性腸病、遺傳代謝性疾病等方面的醫學臨床探索成果。

患上重癥聯合免疫缺陷病，如果不能有效治療，通常出生后1年內就會夭折。一名寶寶醫生們都叫他“韓寶”，在他之前父母生下兩個姐姐，都在半歲內死亡了，韓寶5個月時即2014年2月，獲得北京臍血庫一份臍血匹配，快速移植，如今他已經5歲，非常健康，下半年就上小學了。

據統計，2014~2019年復旦兒科共有來自全國157例罕見病通過異體臍血造血干細胞移植治療，當中重癥小患者37例，總體生存率是74.5%，無病生存率大概是68.1%。

臍血不再局限

血液與免疫疾病治療

北京京都兒童醫院副院長孫媛指出：“對于兒童神經母細胞瘤、淋巴瘤等疾病治療，自體造血干細胞移植都顯示了它獨特的優勢，而所有自體造血干細胞來源中，臍帶血一定是最好的應用選擇。”

孫媛認為，臍帶血易于獲取，供者沒有任何痛苦，并且臍帶血中除了豐富造血干細胞外，還有間充質干細胞、NK細胞等。而自體臍血移植后沒有GVHD（移植物抗宿主病）的風險，無須進行抗排異的治療，免疫重建也非常快，無腫瘤細胞污染，NK細胞等有著很好的抗腫瘤、抗病毒作用。

記者發現，越來越多國內造血干細胞移植領域的團隊取得臍血造血干細胞在治療再生障礙性貧血、成人惡性血液病、重癥地中海貧血等疾病方面的最新應用進展，臍血已經不僅僅局限于治療血液系統和免疫系統疾病，還擴展到其他病種比如神經系統疾病。其中，自體臍血在腦癱、Ⅰ型糖尿病等疾病的臨床治療方面也進展良好。

據廣東省臍血庫數據顯示，截至2019年5月31日，廣州地區臍帶血采集總量累計超過份。而備受關注的臍血出庫情況，截至2019年5月31日，廣東省臍血庫已累計出庫應用1870份臍血，其中公共庫1668份，自體庫202份，救助人數達1500人。

哪些病能用得上臍血？廣東出庫臍血統計，治療疾病包括再生障礙性貧血、重型β地中海貧血、急性髓系白血病、急性淋巴細胞白血病、淋巴瘤、腦癱、神經母細胞瘤 、骨髓增生異常綜合征、 噬血細胞綜合征等疾病。